유한양행은 6일 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 고셔병 치료제 YH35995의 임상 1상 단회투여 결과를 발표했다고 8일 밝혔다. 

 

 

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 세포 내 리소좀 효소 기능이 저하되면서 글루코실세라마이드(GL1)가 체내 여러 장기에 축적되는 희귀 유전질환이다. 

 

YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제다. 이번 임상 결과 혈장 GL1이 용량과 비례해 감소했다. 투여 용량 범위 내 이상사례는 보고되지 않았다.

 

유한양행은 4주 간격으로 반복 투여를 실시한 뒤, 안전성 및 내약성을 평가할 예정이다.

 

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "앞으로도 글로벌 전문가 및 환우회와 적극적으로 소통하고, 각국 규제기관과의 긴밀한 협력을 통해 임상 개발 속도를 높여 환자분들께 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 

 

KPI뉴스 / 배지수 기자 didyou@kpinews.kr

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