GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 페루 의약품관리국(DIGEMID)로부터 품목허가를 획득했다고 7일 밝혔다.

 

 

헌터증후군은 이두로네이트-2-설파타제(IDS) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상, 관절 변형, 호흡기 및 심장 기능 이상, 인지기능 저하 등의 증상이 나타난다.

헌터라제 ICV는 월 1회 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제다. 일본에서 진행한 임상시험 결과, 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)이 유의미하게 감소했다.

인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선됐으며, 장기 추적 관찰에서도 지속적인 효과를 보였다고 회사는 설명했다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것"이라고 말했다.

 

KPI뉴스 / 배지수 기자 didyou@kpinews.kr

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